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| 內容簡介： |
淋巴浆细胞淋巴瘤 / 华氏巨球蛋白血症（lymphoplasmacytic lymphoma/Waldenstr?m
macroglobulinemia，LPL/WM）是罕见的惰性 B 细胞淋巴瘤亚型，年发病率约千万
分之三四。WM 最早于 1944 年被报道，因其通常分泌单克隆性 IgM、伴有浆样分化
淋巴细胞的形态特征而被认识。为了促进 WM 的规范诊疗与研究，2000 年国际华
氏巨球蛋白血症工作组（International Workshop on Waldenstr?m’s Macroglobulinemia，
IWWM）成立，2003 年 WM 的 IWMM 诊断标准形成，并沿用至今，从此 WM 走
向统一规范的研究之路。随着对其发病机制的深入研究，特别是髓样分化因子 88
（myeloid differentiation factor，MYD88 L265P）位点高频突变及其激活布鲁顿酪氨酸
激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）的发现，进一步提高了疗效，开启了 WM
的 BTK 抑制剂靶向治疗新时代。但仍有许多关键基础与临床问题急需解决，如
LPL/WM 发病的具体机制及其微环境异常尚不清楚，最佳治疗方案尚不明确，为何
LPL/WM 难以获得完全缓解（complete response，CR）等。
我国对 LPL/WM 的认识起步较晚，早期报道更多的是将所有分泌单克隆 IgM
的患者统称为巨球蛋白血症。2016 年中国 LPL/WM 诊治专家共识首次发布，其极
大提高了我国学者对该病的认识，促进了该病的规范诊疗。2021 年中国抗癌协会肿
瘤血液病学专业委员会发起成立了中国华氏巨球蛋白血症工作组（China Workshop
of Waldenstr?m Macroglobulinemia，CWWM），组织全国专家协作攻关，为进一步
深入研究 LPL/WM 奠定了基础。CWWM 成立后对我国 WM 诊治现状进行了多中
心回顾性调研和分析，并于 2022 年制定发布了 LPL/WM 诊治中国指南，再次在诊
断标准与流程、治疗推荐、疗效评价等层面与国际接轨。我国学者对 WM 的研究
虽然起步晚，但发展快，针对 LPL/WM 诊治中的难点问题提出了许多自己的观点，
2 华氏巨球蛋白血症 理论与临床实践
如设计了诊断与鉴别诊断流程，随机比较了利妥昔单抗和硼替佐米联合化疗的有效
性，研究了 BTK 抑制剂联合治疗的有限疗程，首次探索了骨髓残留病在疗效评价
中的作用，首次提出了寡分泌型 WM 的概念。我国学者较早在单细胞水平上研究了
LPL/WM，并发现了潜在起始细胞群。
虽然我们取得了一定成绩，但 LPL/WM 的规范化诊治仍任重道远，为系统阐
述 LPL/WM，CWWM 组织全国专家撰写了本书。作为我国第一部 LPL/WM 专著，
本书系统介绍了 LPL/WM 的概念、流行病学和病因学、发病机制、诊断过程中的
关键问题及如何进行规范化治疗，最后通过实际病例解析，更加详细具体地指导了
LPL/WM 的诊治实践。本书力求通俗易懂，以便于患者或家属阅读，提高患者或家
属对本病的认识，克服对疾病的恐惧，更好地与医护一起战胜疾病。因此，本书的
发布具有划时代意义。但 LPL/WM 研究发展较快，部分内容可能存在滞后或不适
用，请读者在使用时注意鉴别。
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| 目錄：
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目录
理论篇
第一章 LPL/WM 概述002
第二章 LPL/WM 流行病学与病因学005
第三章 LPL/WM 的发病机制 012
第四章 厘清 LPL 与 WM020
第五章 LPL/WM 的临床表现和实验室检查结果024
第六章 LPL/WM 的组织病理学特点033
第七章 LPL/WM 的流式细胞学特点042
第八章 单克隆 IgM 相关性疾病 047
第九章 MYD88 突变与淋巴瘤 058
第十章 LPL/WM 的诊断和鉴别诊断064
第十一章 WM 的遗传学特征和检测方法067
第十二章 ＷＭ的治疗指征和治疗目标 071
第十三章 LPL/WM 初始治疗 072
第十四章 复发 / 难治 WM 的治疗081
第十五章 LPL/WM 新药研究进展091
第十六章 WM 疗效评价102
第十七章 WM 的生存与预后因素107
第十八章 Bing-Neel 综合征的诊断与治疗110
2 华氏巨球蛋白血症 理论与临床实践
第十九章 LPL/WM 相关外周神经病的诊断与治疗119
第二十章 LPL/WM 相关淀粉样变性的诊断与治疗123
第二十一章 WM 的慢性病管理模式探索127
实践篇
第二十二章 哀哀于绝疑无路，绝路逢“伊”又一春136
??????——伊布替尼单药治疗 WM136
第二十三章 伊布替尼治疗 WM144
第二十四章 BTK 抑制剂治疗 WM149
第二十五章 伊布替尼初治 WM153
第二十六章 伊布替尼联合利妥昔单抗治疗 WM157
第二十七章? 伊布替尼联合利妥昔单抗治疗高危 WM/LPL 161
第二十八章? 泽布替尼联合伊沙佐米及地塞米松初治 WM 疗效显著167
第二十九章? 泽布替尼联合苯达莫司汀及利妥昔单抗初治 Bing-Neel 综合征172
第三十章 寡分泌 WM 患者治疗177
第三十一章 WM 合并免疫性血小板减少182
第三十二章 Bing-Neel 综合征188
第三十三章 WM 淋巴瘤转化194
第三十四章 LPL 200
第三十五章? 骨痛、高钙、贫血——伪装成多发性骨髓瘤的 WM 1 例并文献复习205
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